Một nữ giới 26 tuổi do tai nạn xe cộ bị liệt sau một năm đã thành công hoàn thành thử nghiệm trên người ca đầu tiên, thử nghiệm này đã đánh giá được tế bào gốc thần kinh truyền vào phần tuỷ sống bị tổn thương có phải là một phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả. Thử nghiệm này đã được tiến hành dưới sự giúp đỡ của trung tâm tế bào gốc lâm sàng Sanford tại trung tâm y tế San Diego Đại học California（UC-SDHS）. Hiện nay, bệnh nhân này đã khoẻ mạnh xuất viện, không có một tác dụng phụ hay biến chứng nào.

Thử nghiệm cấy ghép tế bào gốc thần kinh nêu trên điều trị tổn thương tuỷ sống tại phân trường đại học San Diego California là trị liệu tế bào gốc là lĩnh vực đột phá nhất trong ba lĩnh vực gần đây, trung tâm ung bướu Moores và trung tâm tế bào gốc lâm sàng Sanford đưa ra một hạng mục đánh giá kháng thể đơn dòng để điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính giai đoạn thử nghiệm lâm sàng kỳ 1, ngoài ra, tại cuối tháng này, sẽ có một bệnh nhân đái tháo đường type 1 sẽ tiếp nhận điều trị thí nghiệm lâm sàng kỳ 1 bằng liệu pháp tế bào gốc tại phân viện trường đại học San Diego California. Dưới đây là giới thiệu chi tiết về 3 mục thử nghiệm.

  Thử nghiệm 1: cấy ghép tế bào gốc thần kinh điều trị tổn thương tuỷ sống

    Trong nghiên cứu trước lâm sàng, người nghiên cứu cấy ghép tế bào gốc thần kinh ở người vào phần tuỷ sống bị tổn thương vào trong cơ thể chuột, kết quả hiển thị, tế bào được ghép vào trong cơ thể chuột được nhân lên rộng rãi, kết nối với các tế bào thần kinh khác ở gần bộ phận bị tổn thương, nâng cao rõ rệt cơ nặng vận động của chuột, và tác dụng phụ rất nhỏ. Thử nghiệm lâm sàng kỳ 1 tế bào gốc thần kinh liên quan đến 4 bệnh nhân, đã qua thời gian 5 năm, mục đích là đánh giá tính hiệu quả và tính an toàn của liệu pháp tế bào gốc, hy vọng có một ngày có thể dùng để điều trị tổn thương tuỷ sống ở trên người bệnh bị liệt.

Nhân viên nghiên cứu của trường đại học San Diego California cùng hợp tác với công ty kỹ thuật sinh học làm về tái sinh y học, kế hoạch tiến hành thí nghiêm lâm sàng kỳ 1 và kỳ 2 với liệu pháo tế bào gốc điều trị bệnh đái tháo đường, thí nghiệm lâm sàng kỳ 1 sẽ được hoàn thành vào giữa tháng này, thí nghiệm lâm sàng kỳ 2 sẽ tạm định vào giữa tháng 11.

Thông thường bệnh đái tháo đường type 1 sẽ được chẩn đoán ở độ tuổi nhi đồng hoặc thanh thiếu niên, tuy không phổ biến như đái tháo đường type 2, nhưng nhóm bệnh nhân này tuyến tuỵ sản sinh ra cực ít insulin hoặc không sản xuất ra insulin, nó đã tấn công tàn phá kinh tế và cuộc sống của 3000.000 người dân Mỹ. Điều trị thường quy là mỗi ngày đều phải tiêm insulin, nghiêm khắc khống chế ăn uống và thói quen sinh hoạt, trước mắt vẫn chưa có trường hợp hoàn toàn chữa khỏi. Hạng mục thử nghiệm lâm sàng này được thực hiện trong vòng 2 năm với sự tham gia của 40 bệnh nhân, chủ yếu là dùng liều lượng không giống nhau VC-01( một loại phái sinh của tế bào gốc) để tiến hành đánh giá tính an toàn, tính chịu được thuốc và hiệu quả điều trị. Thực nghiệm này cấy ghép VC-01 dưới da của người bệnh, rồi có thể an toàn chuyển hoá thành tế bào β tuyến tuỵ hoặc những loại tế bào có thể sản sinh ra được insulin khác.

Nhân viên nghiên cứu của Trung tâm ung bướu Moores và Trung tâm tế bào gốc lâm sàng Sanford đã đưa ra đánh giá về một loại kháng thể đơn dòng mới điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL, ung thư máu thường thấy nhiều nhất ở người trưởng thành) thử nghiệm lâm sàng kỳ 1 về tính an toàn và tính hiệu quả.

Loại tế bào đơn dòng ngày được gọi là Cirmtuzumab, tác dụng của nó nhắm vào một phân tử gọi là ROR1, các phân tử này thường chỉ tồn tại ở giai đoạn đầu phát triển tế bào phôi thai, nhưng sau khi bị tế bào ung thư lợi dụng nó sẽ thúc tiến tế bào ung thư sinh trưởng và khuếch đại. do ROR1 không được các tế bào trưởng thành bình thường sử dụng, các nhà khoa học đã gọi đó là các tế bào ung thư, đặc biệt là một dấu hiệu duy nhất cho các tế bào gốc ung thư, là một mục tiêu tốt trong điều trị chống ung thư.

Trong hạng mục thử nghiệm lâm sàng này, bệnh nhân CLL chấp nhận tiêm tĩnh mạch 14 ngày tại trung tâm ung bướu Moores, sau đó đối chiếu hiệu quả điều trị và tác dụng phụ để kiểm tra, đánh giá

Chủ nhiệm mục tế bào gốc của phân hiệu trường Đại học California, San Diego đã nói, ba hạng mục này đều tràn đầy tính sáng tạo, mỗi một thử nghiệm đều nhằm vào một loại bệnh hoàn toàn khác nhau, nhưng tất cả đều thể hiện điều trị tế bào gốc từ phòng thí nghiệm chuyển đến ứng dụng lâm sàng có một tương lai sáng lạn. Ông còn nói, tham gia vào lần thử nghiệm lâm sàng lần thứ nhất số lượng bệnh nhân chắc chắn là rất ít, mục đích bước đầu là đánh giá tính an toàn của điều trị khi dùng hàm lượng thuốc thấp; tất nhiên, tiền đề là trên cơ sở phải có lợi cho bệnh nhân. Các thử nghiệm lâm sàng là con đường an toàn nhất để tìm kiếm những cách điều trị tiềm năng, để chứng minh một liệu pháp mới không thể chỉ đơn thuần dựa vào bệnh nhân hoặc sàng lọc ngẫu nhiên.

Theo

http://asiastemcell.vn/